Myelodysplastiskt syndrom är en ovanlig grupp av sjukdomar som beror på en störning av benmärgens förmåga att bilda en eller flera sorters blodkroppar. Det kan vara bildningen av röda blodkroppar, vita blodkroppar, eller blodplättar (trombocyter) som påverkas. Sjukdomen beror på förändringar i benmärgens stamceller, alltså det som är förstadiet till blodkropparna.
Sjukdomen kännetecknas av långsamt försämrat blodvärde som inte förbättras av järnbehandling. De symtom som kan uppstå beror vanligen på lågt blodvärde, anemi. Trötthet är ett vanligt symtom. Ibland utvecklas sjukdomen långsamt och blodvärdet kan sjunka väldigt lågt innan man söker sig till sjukvården. Infektionskänslighet till följd av brist på vita blodkropper förekommer, liksom ökad blödningsbenägenhet på grund av brist på blodplättar.
Vid undersökning finner läkaren ofta ingenting anmärkningsvärt utöver tecken på blodbrist och ibland något förstorad lever och mjälte. Ytterligare undersökningar förutom blodprover som ger diagnos, är till exempel prov från benmärgen.
I lindriga stadier är behandling inriktad på att lindra symtomen, exempelvis genom blodtransfusioner och infektionsbekämpning. Blodkroppsstimulerande hormon, erytropoetin, kan i vissa fall ge bra resultat. Vid svårare fall kan behandling med cytostatika, cellhämmande medel, eller benmärgstransplantation bli aktuellt.